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11月，细胞与基因治疗领域好消息频传——
CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞治疗缺血性脑卒中、人脐带间充质干细胞注射液治疗膝关节骨性关节炎等项目临床研究、应用相继落地。
这些突破，均落地在同一片区域——广州南沙。
南沙是全国细胞与基因治疗先行区，2023年，国家三部委印发了《关于支持广州南沙放宽市场准入与加强监管体制改革的意见》（即《南沙意见》），其中明确准许细胞和基因治疗企业经卫生健康部门备案后，可依托医疗机构开展限制类细胞移植治疗技术临床应用。
细胞与基因治疗从实验室研究到病床前的距离，正在南沙大幅缩短。
今年6月，全国首例地中海贫血细胞与基因治疗临床应用患者在南沙完成出舱，不到半年，已有27名地贫患者顺利出院，跑出南沙细胞与基因治疗的“加速度”。
政策、产业、平台多项赋能，南沙正崛起为中国细胞与基因治疗创新应用的“第一区”。
抢占先机，构建完整生态闭环
细胞与基因治疗（CGT）产业的高质量发展，离不开完整的生态支撑。
依托广东医谷等国家级科技企业孵化器，南沙正加速孵化细胞与基因领域专精特新、高新技术和科技型中小企业。通过优化“一城三谷六园”产业布局，南沙还高标准提供规模近140万平方米的专业化载体，为入驻企业搭建供需对接平台，并建立生物医药研发用物品进口“白名单”制度，精准支持各类大中小企业协同创新发展。
在临床方面，南沙先后引入了广州市第一人民医院南沙医院、中山大学附属第一（南沙）医院、广东省中医院、广州市妇女儿童医疗中心南沙医院等一批优质医院，将建设国家医学中心，并协同香港共建大湾区国际医疗中心。
不仅仅是产业链下游应用端，8月26日，三大核心平台在中国南沙细胞和基因产业创新发展大会上同步启动，为南沙CGT“研发—中试—制造—医疗服务”生态闭环补上关键一环。
上游有基石——
总投资2亿元的大湾区临床级种子细胞库，聚焦高质量种子细胞供应，为帕金森病、糖尿病等疑难疾病治疗研发提供核心资源，打通干细胞临床应用“最后一公里”。
中游补空白、有保障——
投资6815万元的大湾区细胞与基因治疗产业公共服务中心，构建“监管端—医院端—实验室端—患者端”四端联动数据平台，解决行业数据碎片化、质量控制难的痛点，实现全流程标准化管理。
大湾区生物治疗健康效应评价中心建立国际领先的安全性、有效性评价体系，通过疗效多维评价、毒副作用预警、免疫力精准评估、生理年龄预测四大核心方向，为创新疗法临床转化保驾护航。
近年来，南沙还不断加强与香港科技大学（广州）、香港科技大学、中山大学、复旦大学以及高水平同领域研究院所的合作，建设高水平公共技术服务平台，推动生命健康等重点领域科研仪器设备与技术服务面向企业开放，降低企业创新创业成本。
政策红利、核心平台、企业资源、临床需求相互赋能，不仅降低了行业准入门槛，更让创新技术从实验室到患者的转化路径大幅缩短，持续夯实南沙全球细胞与基因治疗创新高地的核心竞争力。
全产业链发力，40+CGT企业扎堆南沙
当前，CGT市场正迎来爆发式增长。数据显示，2024年全球CAR-T市场规模达66亿美元，2030年将飙升至760亿美元；中国市场同样强劲，2024年规模超80亿元，2030年有望突破289亿元。
政策红利与前期耕耘让南沙成为CGT企业的“引力场”。
目前，南沙已汇聚40多家细胞与基因领域知名企业，覆盖细胞采集存储、技术研发、临床转化、外包服务等全环节，形成了从基础研究到产业转化的完整生态链。
作为国内最早聚焦CGT领域的企业之一，霖南基因科技不仅在南沙落地了地贫临床应用项目，还在帕金森病、血友病、艾滋病等疑难病症的治疗研发上稳步推进。
“南沙的‘先行先试’政策，让项目落地直接节省约两年时间，大幅降低了技术转化的时间和资金成本。”公司创始人兼CEO吴昊泉直言，这里的政策不只是“绿色通道”，更是“创新赛道”，能吸引更多产业链企业与资本集聚，最终让更多无药可治的患者更早获得有效治疗，费用较海外更具优势。
广州汉密顿生物科技有限公司聚焦干细胞临床新药研发。目前膝骨关节炎、糖尿病肾病、亚急性脑出血三个项目已完成国家卫健委备案。
“11月，我们与广州市第一人民医院南沙医院合作的人脐带间充质干细胞注射液治疗膝关节骨性关节炎项目，已正式落地临床应用。此外，糖尿病肾病、卵巢早衰干细胞治疗也已开始一期临床试验，接下来，这两个项目将计划在南沙落地。”公司总经理武国斌透露，南沙区在干细胞治疗领域的临床应用先行先试政策，让企业后期研发经费压力也会明显降低，同时积累真实世界数据为后期的药品上市提供助力。“政策红利让我们更有信心推进干细胞技术的转化与临床应用。”
放开医疗准入，四大项目为患者带去福音
在南沙，CGT技术已率先在四大细分领域实现突破，多种疗法进入关键推进阶段，为患者带来实打实的治愈希望。
罕见病治疗领域，全国首个输血依赖型β-地中海贫血基因治疗临床应用项目已落地南沙。广州市第一人民医院南沙医院（下称“南沙医院”）联合本土企业采用自体干细胞基因修饰技术，让重型地贫患者摆脱了长期输血的困境。
“这是真正意义上的‘治愈’，还避免了异体移植的排异风险。”血液内科副主任医师黄金棋介绍，重型地贫患者不规范治疗平均寿命不足20岁，传统疗法成本高、风险大，而CGT彻底改变了这一局面。
截至目前，南沙医院已为全国29名地贫患者开展细胞治疗，27人已康复出院，成功重获正常生活。
重大疾病救治方面，针对慢加急性肝衰竭的间充质干细胞治疗项目，8例临床应用患者肝功能均显著改善；聚焦常见慢性病与运动损伤、常见病、多发病等，南沙引入的人脐带间充质干细胞注射液治疗膝关节骨性关节炎、CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞治疗缺血性脑卒中、人脐带间充质干细胞注射液治疗克罗恩病肛瘘也于近期落地。
此外，戈谢氏病基因治疗、肺部疾病CAR-T治疗等前沿领域的临床试验也在同步推进。
“以往这类技术从临床试验到临床应用要10年，《南沙意见》等政策让医疗准入持续放宽，大幅缩短了患者等待时间。”南沙医院院长戴奇山说。
撰文：任燚 梁诗婷
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